La diagnosi precoce e corretta della sclerosi multipla (SM) è un primo indispensabile passo verso una terapia personalizzata sui singoli casi. È poi fondamentale che il trattamento sia tempestivo, in quanto questo può ridurre la frequenza delle ricadute e ritardare la progressione della malattia. (1)
I benefici a lungo termine della terapia per la SM dipendono fortemente dalla tempestività con cui questa viene iniziata. (2)
Il trattamento precoce della sclerosi multipla ha lo scopo di prevenire danni irreversibili alle cellule nervose del sistema nervoso centrale. (3)
La sclerosi multipla è curabile?
Il primo farmaco approvato per il trattamento della SM risale agli anni ’90 del Novecento: nel 1993 fu dimostrata l'efficacia dell’interferone nel modificare la storia naturale della sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR). A questo seguirono altri studi di successo su altri farmaci. (4)
A partire dagli anni 2000, studi su altri tipi di molecole in grado di agire sul sistema immunitario hanno fornito terapie aggiuntive non solo per la SMRR, ma anche per la sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP). (2,4)
Nonostante i progressi nel trattamento abbiano migliorato gli esiti, purtroppo ad oggi la SM rimane incurabile. (5)
L'attuale strategia di trattamento della SM si concentra sull'attenuazione dell'infiammazione nel sistema nervoso centrale, sul rallentamento della progressione della malattia e sulla riduzione delle recidive come fattori chiave per migliorare i risultati a lungo termine. (5)
Trattamenti: efficacia ed effetti collaterali
Sebbene attualmente non esista una cura per la sclerosi multipla, le terapie disponibili possono ridurre la frequenza e la gravità delle ricadute e l'accumulo di lesioni al sistema nervoso. (6)
Nello specifico, il trattamento odierno della SM può essere suddiviso in tre categorie: trattamento delle ricadute, rallentamento della progressione della malattia con terapie modificanti la malattia (DMT) e terapie sintomatiche. (6)
Terapie dell'attacco
Le terapie dell'attacco si usano in caso di ricadute e si basano sull’uso di farmaci steroidei (cortisonici). (7)
Diversi studi hanno mostrato come gli steroidi siano in grado di ridurre la durata e l’intensità della ricaduta. (8)
Quando utilizzati per pochi giorni, gli steroidi solitamente sono ben tollerati: gli effetti collaterali più frequenti includono ansia, insonnia e disturbi gastrici. (8)
Terapie sintomatiche
Le terapie sintomatiche hanno lo scopo di trattare e quindi alleviare i sintomi della sclerosi multipla per migliorare la qualità di vita delle persone affette. (6)
Queste terapie possono essere sia di tipo farmacologico, sia di tipo fisico e riabilitativo . (6)
Terapie a lungo termine
L'approvazione di diverse DMT e la maggiore comprensione dei meccanismi e dell'evoluzione della sclerosi multipla negli ultimi anni hanno modificato in modo significativo la prognosi e l’andamento della malattia. (2)
Le DMT agiscono sui meccanismi alla base della SM, modificandone il decorso; nello specifico, sfruttano diverse molecole per bloccare elementi differenti del sistema immunitario (6), che nella sclerosi multipla attacca senza motivo la guaina protettiva dei nervi (mielina).
Anche se le DMT non rappresentano una cura definitiva per la sclerosi multipla, nella maggior parte dei casi sono in grado di ridurre il numero e la gravità delle ricadute. (6)
Oggi sono disponibili varie DMT, che possono essere classificate in base al loro grado di efficacia:(9)
Per quanto a un primo sguardo possa sembrare ovvia la scelta di una DMT a più alta efficacia, non tutte le persone con SM necessitano di una terapia di questo tipo; ad esempio, chi sta seguendo un trattamento ad efficacia lieve o moderata e ha una malattia stabile non ha bisogno di cambiare il proprio regime farmacologico. Allo stesso modo, le persone con SM anziane o con un numero relativamente basso di lesioni non necessitano di farmaci così potenti. (9)
Al momento di decidere quale DMT seguire, i fattori da prendere in considerazioni sono vari e non si limitano alla sola efficacia. Le varie DMT, infatti, si differenziano per altri aspetti importanti, quali la sicurezza, la tollerabilità, la via di somministrazione, la disponibilità e i costi. (5)
La scelta della terapia ottimale si basa sulla valutazione del rischio di ulteriore progressione della SM nella singola persona e sulla considerazione del rapporto rischio/efficacia della specifica DMT. In generale, più potente è la DMT, più alto è il rischio di effetti collaterali. (2)
Nuove terapie ad alta efficacia (High Efficacy Therapies) per la sclerosi multipla
Le terapie ad alta efficacia oggi comprendono le DMT a base di anticorpi monoclonali. (9) Questi anticorpi si legano in maniera selettiva a un elemento o a una cellula del sistema immunitario, bloccandone l’attività. Dato che la SM è una malattia autoimmune causata da un attacco ingiustificato del sistema immunitario contro la mielina che ricopre i nervi del sistema nervoso centrale, interrompere almeno in parte l’attività del sistema immunitario permette di limitare il meccanismo all’origine della malattia.
Il trattamento con una DMT ad alta efficacia sembra associato a un minor rischio di conversione della sclerosi multipla a una forma secondariamente progressiva (SMSP). (2)
Qualità di vita migliore con le nuove terapie
Le DMT hanno permesso di migliorare la prognosi a lungo termine della sclerosi multipla, riducendo anche la percentuale di persone che progredisce da sclerosi multipla recidivante a sclerosi multipla secondariamente progressiva. (10)
Grazie alla loro efficacia sui sintomi, sulle recidive e sul decorso della malattia, le DMT hanno migliorato la qualità di vita delle persone con sclerosi multipla e dei loro famigliari.
La diffusione sempre più ampia delle DMT e il loro uso in fasi sempre più precoci della malattia fanno sperare in un ulteriore miglioramento della prognosi e della qualità di vita negli anni a venire.
Riferimenti
- Società Italiana di Neurologia (SIN). Diagnosi e terapia della sclerosis multipla nell’adulto. Linea guida 2022.
- Wiendl H, et al. Multiple Sclerosis Therapy Consensus Group (MSTCG): position statement on disease-modifying therapies for multiple sclerosis (white paper). Ther Adv Neurol Disord. 2021;14:1-39.
- Noyes KN, Weinstock-Guttman B. Impact of diagnosis and early treatment on the course of multiple sclerosis. Am J Manag Care. 2013;19:S321-S331.
- Lublin H. History of modern multiple sclerosis therapy. J Neurol. 2005;252 Suppl3:iii3-iii9.
- Samjoo IA, et al. Comparative efficacy of therapies for relapsing multiple sclerosis: a systematic review and network meta-analysis. J Comp Eff Res. 2023:e230016.
- Hart FM, Bainbridge J. Current and emerging treatment of multiple sclerosis. Am J Manag Care. 2016;22:S159-S170.
- Costello J, et al. Efficacy, safety, and quality-of-life of treatments for acute relapse of multiple sclerosis: results from a literature review of randomized controlled trials. Degener Neurol Neuromuscul Dis. 2019:9:55-78.
- Repovic P. Management of multiple sclerosis relapses. Continuum (Minneap Minn). 2019;25(3):655-669.
- Baskaran AB, et al. Current Updates on the Diagnosis and Management of Multiple Sclerosis for the General Neurologist. J Clin Neurol 2023;19(3):217-229.
- Loscalzo J, et al. Harrison’s Principles of Internal Medicine. 21st Edition. McGraw Hill 2022
Ultimo aggiornamento: marzo 2024